Sommige mensen hebben genoeg aan één woord om hun beroep te beschrijven, zoals een bakker of een advocaat. En anderen krijgen het niet voor elkaar om het in een zin samen te vatten. Sibren van den Berg valt duidelijk in de laatste categorie. Op zijn LinkedIn profiel staat: Coördinator Medicijn voor de Maatschappij & PhD-kandidaat Regulatory Sciences bij Amsterdam UMC. Maar als je hem ergens tegenkomt en vraagt wat hij voor werk doet, dan zegt hij: “Ik doe onderzoek naar de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten.” Een stuk duidelijker dan de titels op zijn LinkedIn, maar wat houdt het in? 

Medicijn voor de maatschappij

In oktober 2019 is Sibren gaan werken voor Medicijn voor de maatschappij. Hier doen ze onderzoek naar medicijnen voor zeldzame ziekten. 

In Europa is er een regel dat je een aantal voordelen krijgt als je een geneesmiddel registreert met een weesgeneesmiddel status. Een weesgeneesmiddel is een middel tegen een weesziekte. Oftewel een ziekte die zo zeldzaam is dat hij net als een weeskind in de steek gelaten is. 

“Deze regel is er zodat ook voor die ziekten medicijnen worden ontwikkeld. Anders gaat de farmaceutische industrie alleen maar medicijnen maken voor grote patiëntenpopulaties omdat ze daar meer geld mee kunnen verdienen. Die regel is op zich extreem succesvol, want er zijn veel medicijnen als weesgeneesmiddel geregistreerd.”

Bij Medicijn voor de maatschappij zijn ze gestart met het bereiden van een specifiek geneesmiddel genaamd CDCA. Dit is een oud medicijn dat opnieuw geregistreerd werd. Alleen werd de prijs wel 500 keer zo hoog ten opzichte van de jaren ‘70 toen dit middel voor het eerst werd geregistreerd. Dit terwijl er nauwelijks extra onderzoek is gedaan. Dat middel kost nu ongeveer €153.000 per persoon per jaar. Dit middel werd dus te duur en de adviezen waren om het niet meer te vergoeden vanuit de zorgverzekering. Een behoorlijk probleem voor de patiënten die dit geneesmiddel nodig hebben. Daarom besloot het AMC om het medicijn zelf te maken in hun eigen ziekenhuisapotheek. 

Geen concurrentie met de farmaceutische bedrijven

“De professor waar ik mijn PhD-onderzoek bij doe, is behandelend arts van patiënten met die ziekte. En zij is ook degene die bedacht had dat we dit ook zelf kunnen maken, want het is een relatief simpel product.”

Nu hebben alle patiënten met die ziekte zich ingeschreven bij de ziekenhuisapotheek van het AMC. Als ziekenhuis mag je voor een individuele patiënt een eigen bereiding van een medicijn maken. Op dit moment bereiden ze dus in het AMC zelf de medicijnen voor deze patiënten. 

“Omdat het middel zo duur is, dat het niet beschikbaar is in Nederland voor een patiënt.”

Dit is toen veel in het nieuws geweest, want de farmaceutische industrie werd aangesproken op de hoge prijzen voor de medicijnen. Daardoor worden medicijnen te duur voor de mensen die het nodig hebben. Het AMC ging dit medicijn voor flink minder geld produceren voor de patiënten, zodat die een behandeling konden blijven krijgen. Het klonk alsof het ziekenhuis de concurrentie aan wilde met de grote farmaceutische bedrijven, maar dat is niet hoe de vork in de steel steekt. 

Medicijnen voor zeldzame ziekten ontwikkelen

Het is soms best lastig om medicijnen te ontwikkelen voor mensen met een zeldzame ziekte. Als je een geneesmiddel geregistreerd wilt hebben, dan moet je het op een groep patiënten testen. Dat moet een groep zijn die groot genoeg is om een effect van een medicijn te zien. Bij veelvoorkomende ziekten kan dat bijvoorbeeld duizend mensen zijn. Uit dat onderzoek moet dan blijken dat het medicijn werkt en dat het veilig is. Maar bij zeldzame ziekten zijn er soms maar 10 patiënten. Dan kun je dus niet eens het onderzoek doen, laat staan dat je het medicijn kunt registeren. Toch hebben die mensen ook medicijnen nodig, want volgens Sibren heeft iedereen recht op goede zorg. Hij gaat daarom ook voor deze mensen op zoek naar manieren om toch goede en betaalbare medicijnen te vinden. 

Fouten in het systeem

Het systeem waarbinnen medicijnen worden ontwikkeld, goedgekeurd en bij de patiënt terecht komen, is log en ingewikkeld. Sibren’s doel is om met concrete gevallen te laten zien wat er fout is en hoe het wel kan. Door het onderzoek wat ze doen bij Medicijn voor de maatschappij en de financiële ruimte die ze krijgen door een schenking van van de Vriendenloterij, kunnen ze ook fouten maken. En door die fouten kunnen ze laten zien waar het systeem nu faalt voor patiënten. 

“Als een geneesmiddel niet beschikbaar is voor een patiënt, kun je niet altijd de schuld leggen bij de farmacie of de fabrikant. Soms is er gewoon geen grondstof beschikbaar of heeft een fabrikant het uit de markt gehaald omdat ze niet wisten dat het ook voor een andere ziekte werkte. Je kunt dus niet altijd met een beschuldigende vinger naar de fabrikant wijzen.”

In het ziekenhuis zien zij veel patiënten en gaan ze op zoek naar oplossingen.

“En we laten ook zien hoeveel geld het kost. Het voordeel is dat we een non-profit zijn. Dus het is niet erg als we een keer falen, want daar leren we van. Het voelt dan natuurlijk wel als falen, want de patiënt krijgt niet het medicijn, maar dan hebben we wel veel informatie waar dat dan aan ligt.”

Wat ze bijvoorbeeld doen voor een patiënt is kijken hoe ze buiten de gebaande paden een probleem met de beschikbaarheid van een medicijn kunnen oplossen. Sibren gaat daarna kijken of de manier waarop zij het opgelost hebben, ook kan werken in het systeem voor andere patiënten.

Beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten

Sibren zelf is geen arts of farmaceut, maar doet onderzoek naar het systeem waarin medicijnen worden ontwikkeld en hoe ze uiteindelijk bij de patiënt terecht komen. Medicijn voor de maatschappij heeft drie verschillende projecten die allemaal gaan over het beschikbaar maken en houden van medicijnen voor zeldzame ziekten. Hierbij is hij de spin in het web van apothekers, farmaceutische bedrijven, artsen en onderzoekers. 

Als artsen of apothekers bijvoorbeeld zelf een medicijn voor hun patiënten willen maken omdat het huidige medicijn te duur of niet meer beschikbaar is, dan kunnen ze bij Medicijn voor de Maatschappij terecht voor advies en ondersteuning. 

Ook zijn ze zelf een aantal projecten gestart omdat ze zien dat er voor deze patiënten anders geen betaalbare geneesmiddelen beschikbaar zijn. Hierbij proberen ze soms ook zelf medicijnen te registreren, zodat andere bedrijven dat niet kunnen doen. Dit zodat het medicijn beschikbaar blijft. 

“Als wij zelf het monopolie op een medicijn hebben, dan kunnen andere bedrijven dat niet doen en er ook niet zulke hoge prijzen voor vragen dat het medicijn niet meer beschikbaar is. Ook zorg je met een registratie voor een langdurige beschikbaarheid van het medicijn.”
Zo zorgen ze onder andere voor betaalbare medicijnen. 

PhD-onderzoeker

Het laatste project gaat over Regulatory Science en daar gaat Sibren’s PhD-onderzoek ook over. 

“Dit is de wetenschap over het systeem van regulering van de farmaceutische industrie. Mijn eerste grote studie hierbij gaat over alle geneesmiddelen die als weesgeneesmiddel op de markt zijn gekomen. Daarbij kijk ik naar de 35 ultra zeldzame ziekten waarvoor medicijnen op de markt zijn gekomen sinds het jaar 2000. Ik kijk daarbij naar wanneer de EU het heeft goedgekeurd voor de markt en hoe lang het duurde voordat een Nederlandse patiënt ook toegang had tot dat medicijn. In sommige gevallen heeft een patiënt überhaupt geen toegang tot het medicijn. Sommige medicijnen worden wel op de markt gebracht, maar niet in Nederland.”

Sibren onderzoekt dan hoe groot dat probleem is. 

“Ik vraag bijvoorbeeld aan de artsen of dat middel echt zo goed is en of de patiënt schade ondervonden heeft omdat het middel niet toegankelijk was.”

Hij duikt dus helemaal in het systeem en kijkt voornamelijk naar het effect wat dit heeft op de patiënt met een zeldzame ziekte. 

Oud medicijn opnieuw registreren

Zijn werkt klinkt veelomvattend en onoverzichtelijk, maar als je het per deelproject bekijkt, is het al een stuk beter te snappen. Zo was er laatst een geneesmiddel voor hartritmestoornissen in het nieuws. 

“Dat blijkt ook te werken voor spierziekten. Dat medicijn wordt dan geregistreerd voor spierziekten op basis van relatief weinig extra onderzoek. Vervolgens gaat de prijs van dit middel heel erg omhoog. Hierdoor dreigt het voor hartritmestoornispatiënten niet meer toegankelijk te worden, want daar was het niet officieel voor geregistreerd. Dan kan het Zorginstituut beslissen dat het niet in de basisverzekering valt.”
Vervolgens zitten de hartritmestoornispatiënten met de gebakken peren, want zo’n geneesmiddel kan wel €40.000 per patiënt per jaar kosten. Dat hebben de meesten niet op de plank liggen. Zo’n medicijn wordt door zo’n nieuwe registratie dus onbereikbaar voor sommige patiënten. 

Dat is waar Sibren in beeld komt. Met zijn collega’s gaat hij dan op zoek naar andere mogelijkheden. 

“Kunnen we bijvoorbeeld het medicijn uit het buitenland blijven halen?” 

Collega’s en patiënten

Veel van zijn collega’s zijn arts-onderzoekers. 

“Het is leuk om te zien hoe dat met patiënten gaat en te leren over ziektes die ze veel te snel uitspreken.”

Hij zelf heeft niet veel met patiënten te maken. 

“Maar als ik wil, dan mag ik een witte jas aantrekken en met mijn collega’s meekijken bij een patiënt – als die patiënt dat goed vindt. Dat is wel leuk, want dan kan ik vragen wat het medicijn voor effect heeft op hun leven.”

Werkgeluk

“Ik vind het heel leuk om dingen te regelen waar mensen iets aan hebben. En het moet ingewikkeld zijn. En dit is allemaal heel ingewikkeld.”

Sibren vindt het leuk om onderzoek te doen, maar daarnaast ook praktische zaken te regelen. 

“Dingen waarbij ik echt iets moet doen of voor elkaar moet krijgen.”

Afwisseling lijkt het toverwoord voor Sibren’s werkgeluk. 

Bijdragen aan de maatschappij

Naast afwisseling vindt Sibren het ook belangrijk dat hij met zijn werk bijdraagt aan de maatschappij. 

“Zonder grote farmaceuten waren er heel veel medicijnen niet. Maar ik voel me niet op mijn gemak om voor elke farmaceut te werken, want ik vind ook dat er binnen die bedrijven vaak slechte keuzes worden gemaakt. Die zorgen er bijvoorbeeld voor dat patiënten niet de zorg krijgen waar ze recht op hebben.”

Sibren vindt dat iedereen recht heeft op de beste zorg die er is. 

“Als we de zorg efficiënt zouden behandelen en echt elke euro het meeste zou moeten opleveren, dan zouden we de meeste zeldzame ziekten niet meer behandelen. Dan zouden we alleen nog maar inzetten op preventie en proberen alle hart- en vaatziekten en kankers te voorkomen. Maar ja, er zijn ook mensen die zeldzame ziekten hebben en die hebben net zoveel recht op goede zorg.”

En daar wil hij zich voor inzetten. Als hij naar huis gaat denkt hij: “Ja, morgen zou ik weer dezelfde keuzes maken” als het gaat over zijn werk en werkgeluk. 

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *